1月31日,记者从昆明理工大学获悉,经过8年艰苦努力,该校李天晴、季维智院士团队在帕金森疾病治疗方法上取得重要突破。
团队开发出用于帕金森疾病治疗的可持久稳定分泌多巴胺的基因工程化间充质干细胞,移植到大鼠和猴帕金森模型后,通过恢复纹状体多巴胺水平,所有的帕金森疾病动物快速恢复其运动和非运动障碍缺陷。
据介绍,当前临床上主要采用口服L-左旋多巴补偿丢失的多巴胺神经递质或脑深部电刺激术,但两类方法长期使用会带来明显副作用以及后期会失去效果。开发出安全、有效、经济并适合广大帕金森患者的治疗方法一直以来都是医疗领域的难题。定点增加纹状体中的多巴胺浓度是帕金森病最有效的治疗策略。为了精确递送多巴胺神经递质到纹状体局部部位,团队成员开发出一种全新的治疗策略,将多巴胺神经递质合成的3个特定基因——TH、GCH和AADC转入一个间充质干细胞系里,让这个细胞系可以稳定分泌多巴胺神经递质,移植后可在脑部纹状体持久、连续、稳定地分泌多巴胺。所有的帕金森病猴子,包括重度帕金森病猴,仅通过一次移植后,临床症状就快速表现出显著的恢复效果,并在5年间保持了良好的治疗效果。
该研究结果有力支持了工程化细胞移植在不同模型中的显著治疗效果。从目前的动物试验来看,这套疗法具有操作简便、见效快、能在较长时间内稳定维持疗效的优点。(记者 陈怡希)
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